目前 CAR T 细胞在白血病中的治疗重点是急性淋巴细胞白血病（ALL），这是一种影响淋巴细胞（白细胞）的血液与骨髓癌症。ALL 是儿童中最常见的癌症类型，但也可发生于成人。儿童患急性淋巴细胞白血病时，治疗后治愈的机会较高。急性淋巴细胞白血病也可发生于成人，但治愈的机会大大降低。
ALL 发生于骨髓（血细胞生成的部位），当不健康的淋巴细胞失控生长并损害骨髓功能时便会发病。淋巴母细胞（一种未成熟的淋巴细胞）在血液和骨髓中积聚，无法正常发挥功能，并最终干扰健康血细胞的生成。
在急性淋巴细胞白血病中，疾病进展迅速，产生的是未成熟的血细胞而非成熟血细胞。急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphocytic Leukemia）中的“淋巴细胞性（lymphocytic）”一词指的是 ALL 所影响的白细胞——淋巴细胞。急性淋巴细胞白血病也称为急性淋巴母细胞白血病。
在 CAR T 细胞疗法出现之前，复发/难治性（R/R）ALL 患者的预后较差，儿童的 5 年生存率为 21% (1)，成人为 10% (2)。然而，CAR T 细胞疗法显著改善了这一状况，完全缓解（CR）率高达 57% 至 93%。
以下是我们治疗结果的简要概述——用于 B 细胞急性淋巴母细胞白血病的 CAR T 细胞：
- 已有 42 名白血病患者接受 CAR-T 治疗
- 3 个月最佳总体缓解率为 85.7%（36/42）
- 接受该产品治疗的第一位患者在前 2 个月内达到完全缓解，至今已无复发 42 个月。
CAR T 细胞的副作用
CAR T 细胞的副作用因患者所用治疗类型而异。目前有若干大型公司及少数小型公司采用不同的技术。较新的技术相较于所谓的第一代 CAR T 细胞，副作用更少。
CAR T 细胞治疗最突出的副作用是细胞因子释放综合征（CRS）。这种潜在的严重副作用常与 CAR T 细胞疗法相关。细胞因子（帮助 T 细胞发挥功能的化学信使）会在 CAR T 细胞在体内增殖并杀伤癌细胞时产生。CRS 症状范围从轻度的流感样症状，包括：
- 恶心
- 疲劳
- 头痛
- 寒战
- 发热